FDA a aprobat primul medicament care ajută la creşterea copiilor cu cea mai comună formă de nanism

FDA – Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA – a aprobat tratamentul injectabil Voxzogo (vosoritidă) care ajută la creșterea copiilor cu vârsta de cinci ani și peste, care au acondroplazie și epifize deschise (plăci de creștere), ceea ce înseamnă că acești copii au încă potențialul de a crește. Acondroplazia este cea mai comună formă de nanism.Practic, acondroplazia este o afecțiune genetică care provoacă o statură foarte mică și o creștere disproporționată, fiind o formă de nanism. Înălțimea medie a unui adult cu acondroplazie este de aproximativ 121 de cm. Persoanele cu acondroplazie au o mutație genetică care face ca o anumită genă de reglare a creșterii numită receptorul 3 al factorului de creștere a fibroblastelor să fie excesiv de activă, ceea ce împiedică creșterea normală a oaselor. Voxzogo funcționează prin legarea de un receptor specific numit receptor de peptidă natriuretică-B care reduce activitatea genei de reglare a creșterii și stimulează creșterea osoasă.

Cele mai frecvente efecte secundare ale tratamentul injectabil Voxzogo, aprobat de FDA, includ reacții la locul injectării, vărsături și scăderea tensiunii arteriale.

Prospectul Voxzogo enumeră și scăderea tensiunii arteriale ca avertisment și precauție, ceea ce înseamnă că este un efect secundar potențial grav.

„Aprobarea îndeplinește o nevoie medicală nesatisfăcută pentru mai mult de 10.000 de copii din Statele Unite și subliniază angajamentul FDA de a ajuta la punerea la dispoziție a noilor terapii pentru bolile rare”, a declarat dr. Theresa Kehoe, director al Diviziei de Endocrinologie Generală din Centrul FDA, pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor.

„Prin această acțiune, copiii cu statură mică din cauza acondroplaziei au o opțiune de tratament care vizează cauza de bază a staturii lor mici”, a mai spus aceasta, conform comunicatului oficial al FDA.

Siguranța și eficacitatea Voxzogo în îmbunătățirea creșterii au fost evaluate într-un studiu de fază 3,

 » Aflați mai multe informații aici.