Injectarea ADN-ului modificat, calea spre vindecarea bolilor ereditare 

Injectarea ADN-ului modificat, calea spre vindecarea bolilor ereditare 

O formă de orbire ereditară care afectează ambii ochi poate fi vindecată prin injectarea unei secvențe de ADN modificat, arată un nou studiu. 

37 de persoane care suferă de neuropatie optică ereditară Leber (LHON) au fost vindecate cu succes prin acest tratament experimental. Metoda a fost aceea a injectării într-unul din ochi a unei secvențe modificate de ADN, cunoscută sub numele de rAAV2/2-ND4, care are rolul de a „repara” defectul genetic ce cauzează pierderea vederii.

Neuropatia optică ereditară Leber este o boală care afectează circa 40.000 de oameni, în special pe cei între 20 și 30 de ani, cauzând orbire. Actualele tratamente au o rată de succes de 20% și, chiar și atunci, pacienții nu se pot descurca prea bine în raport cu acțiuni de bază, precum cititul, de exemplu.

În schimb, noul studiul publicat inițial în Science Translational Medicine și citat de Daily Mail, arată că 78% dintre pacienții supuși acestui tratament au experimentat îmbunătățiri majore la ambii ochi. Ipoteza este aceea că substanța poate migra de la un ochi la altul, îmbunătățind vederea în ambele zone.

Astfel, ADN-ul injectat înlocuiește o mutație pe care o dezvoltă oamenii care suferă de neuropatie optică ereditară Leber, iar această substituție genetică înlocuiește secvența cu o versiune sănătoasă a sa.

Tehnologia se numește targetare mitocondrială și țintește cavitatea vitroasă din spatele ochiului. Ca rezultat, acest lucru a dovedit că salvarea simțului văzului prin tratament genetic este, acum, o realitate.

__________________________________________________________________________________________________

Urmăriți emisiunile preferate pe protvplus.ro:

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.